Human Spine Concept As Medical Health Care Anatomy Symbol With The Skeletal Spinal Bone Structure Closeup On A Dark Blue Background As Blank Copy Space.

Пациентите со пре-симптоматска спинална мускулна атрофија имаат оддржлив бенефит од терапијата со nusinersen

Според резултатите од неодамнешната студија насловена како NURTURE,  4,8 години од иницирањето на терапијата со nusinersen, 100% од децата со ‘рбетна мускулна атрофија (анг. spinal muscular atrophy -SMA) кои биле третирани пре симптоматски, сѐ уште се живи. Nusinersen е прва терапија одобрена за новороденчиња, деца и возрасни со SMA и се користи кај повеќе од 10.000 пациенти заклучно со 31 март 2020 година. Лекот е олигонуклеотид дизајниран со цел зголемување на количината на протеините во моторните неврони, што е од клучно значење за нивно одржување. Се администрира преку интратекална инјекција во спиналната течност.

SMA се карактеризира со губење на моторните неврони во ‘рбетниот мозок, што може да резултира со сериозна, прогресивна атрофија на мускулите и соодветна мускулна слабост. Според податоците од Биоген, приближно 1 на 10 000 живородени деца е дијагностицирано со SMA. NURTURE претставува активна, open-label студија во фаза 2, и во неа се вклучени 25 асимптоматски пациенти со генетски дијагностицирана спинална мускулна атрофија кои ја примиле првата доза на nusinersen најдоцна шест недели по раѓањето.  Според новите откритија, презентирани на виртуелниот Cure SMA Research and Clinical Care Meeting , раното и одржливо лекување со nusinersen овозможува одлично преживување кај новороденчиња, генетски дијагностицирани со SMA. Дополнително, другите пациенти кои примиле nusinersen продолжиле да одржуваат и да остваруваат подобрување во моторната функција во споредба со природниот тек на болеста. Ова е од особено значење, земајќи го во предвид дека поголемиот дел од децата со SMA Type 1, нема да го дочекаат својот втор роденден, доколку се оставени без терапија. Резултатите од ажурираната interim анализа објавена во февруари 2020 година, покажаа дека сите пациенти со студии кои претходно биле во можност да се движат со асистенција (92%) и да одат самостојно (88%) ја одржувале таа способност во текот на 11 месеци од последниот пресек на податоците. Во текот на 11 месечното следење, 1 дете се стекнало со можност да се движи со асистенција. Лекот бил добро толериран, без нови безбедносни проблеми во врска со продолжениот период на следење.

Новите резултати од NURTURE продолжуваат да ја зајакнуваат значајната придобивка од раното дијагностицирање и раниот и подолготрајниот третман со nusinersen, заклучуваат од Биоген, фармацевтската компанија која го разви овој лек за третман на животозагрозувачката ретка болест.

REFERENCE:

  1. New Results from Landmark Nurture Study Show that Pre-Symptomatic SMA Patients Treated with Spinraza (Nusinersen) Continue to Demonstrate Sustained Benefit from Treatment [news release]. Biogen; June 10, 2020. http://investors.biogen.com/news-releases/news-release-details/new-results-landmark-nurture-study-show-pre-symptomatic-sma.

Leave a Reply

Your email address will not be published. Required fields are marked *

Заборавено корисничко име или лозинка
Ве молиме внесете ја вашата email адреса. Корисничкото име и новата лозинка ќе ви бидат пратени по email.